Rezdiffra (resmetirom) je odobrila ameriška FDA za zdravljenje odraslih z necirotičnim brezalkoholnim steatohepatitisom (NASH) z zmernimi do napredovalimi jetrnimi brazgotinami (fibrozo), ki se uporablja skupaj z dieto in telesno vadbo.
Do zdaj bolniki z necirotičnim brezalkoholnim steatohepatitisom (NASH), ki imajo tudi opazne brazgotine na jetrih, niso imeli zdravila, ki bi lahko neposredno obravnavalo poškodbe jeter. FDA odobritev Rezdiffre bo prvič zagotovila a Zdravljenje možnost za te bolnike, poleg diete in vadbe.
NASH je posledica napredovanja brezalkoholne maščobe jetra Bolezen Kje jetra vnetje lahko sčasoma privede do brazgotin na jetrih in disfunkcije jeter. NASH je pogosto povezan z drugimi zdravstvenimi težavami, kot sta visok krvni tlak in sladkorna bolezen tipa 2. Po vsaj eni oceni ima približno 6-8 milijonov ljudi v ZDA NASH z zmernimi do napredovalimi brazgotinami na jetrih, pri čemer se pričakuje, da se bo to število povečalo.
Rezdiffra je delni aktivator receptorja ščitničnega hormona; aktivacija tega receptorja z zdravilom Rezdiffra v jetrih zmanjša kopičenje maščobe v jetrih.
Varnost in učinkovitost zdravila Rezdiffra
Varnost in učinkovitost zdravila Rezdiffra sta bili ocenjeni na podlagi analize nadomestne končne točke v 12. mesecu v 54-mesečnem, randomiziranem, dvojno slepem, s placebom kontroliranem preskušanju. Nadomestna končna točka je izmerila obseg jetra vnetje in brazgotinjenje. Sponzor mora izvesti študijo po odobritvi, da preveri in opiše klinično korist zdravila Rezdiffra, kar bo izvedeno z dokončanjem iste 54-mesečne študije, ki še poteka. Za vključitev v preskušanje so morali bolniki imeti jetra biopsija, ki kaže zmerno ali napredovalo vnetje zaradi NASH jetra brazgotinjenje. V preskušanju je bilo 888 preiskovancev naključno razporejenih za prejemanje enega od naslednjega: placebo (294 preiskovancev); 80 miligramov zdravila Rezdiffra (298 oseb); ali 100 miligramov zdravila Rezdiffra (296 oseb); enkrat na dan, poleg standardne oskrbe NASH, ki vključuje svetovanje o zdravi prehrani in vadbi.
Po 12 mesecih so biopsije jeter pokazale, da je večji delež preiskovancev, ki so prejemali zdravilo Rezdiffra, dosegel odpravo NASH ali izboljšanje brazgotinjenja jeter v primerjavi s tistimi, ki so prejemali placebo. Pri skupno 26 % do 27 % preiskovancev, ki so prejeli 80 miligramov zdravila Rezdiffra, in pri 24 % do 36 % preiskovancev, ki so prejeli 100 miligramov zdravila Rezdiffra, je prišlo do izginotja NASH in brez poslabšanja brazgotin na jetrih, v primerjavi z 9 % do 13 % tistih, ki so prejeli placebo in svetovanje o prehrani in vadbi. Razpon odgovorov odraža različna branja patologov. Poleg tega je pri skupno 23 % preiskovancev, ki so prejeli 80 miligramov zdravila Rezdiffra, in pri 24 % do 28 % preiskovancev, ki so prejeli 100 miligramov zdravila Rezdiffra, prišlo do izboljšanja jetra brazgotin in brez poslabšanja NASH, v primerjavi s 13 % do 15 % tistih, ki so prejemali placebo, odvisno od odčitkov vsakega patologa. Prikaz teh sprememb pri deležu bolnikov po samo enem letu zdravljenja je opazen, saj Bolezen običajno napreduje počasi, pri večini bolnikov pa potrebujejo leta ali celo desetletja, da se pokaže napredovanje.
Neželeni učinki zdravila Rezdiffra
Najpogostejša neželena učinka zdravila Rezdiffra sta vključevala drisko in slabost. Zdravilo Rezdiffra ima določena opozorila in previdnostne ukrepe, kot so toksičnost za jetra zaradi zdravil in neželeni učinki, povezani z žolčnikom.
Uporabi zdravila Rezdiffra se je treba izogibati pri bolnikih z dekompenzirano cirozo. Bolniki morajo prenehati uporabljati zdravilo Rezdiffra, če se pri njih pojavijo znaki ali simptomi poslabšanja jetra med zdravljenjem z zdravilom Rezdiffra.
Medsebojno delovanje zdravila Rezdiffra z zdravili
Sočasna uporaba zdravila Rezdiffra z nekaterimi drugimi zdravili, zlasti s statini za zniževanje holesterola, lahko povzroči potencialno pomembne interakcije z zdravili. Ponudniki zdravstvenega varstva bi morali prebrati vse informacije o predpisovanju za dodatne informacije o teh potencialno pomembnih interakcijah z zdravilom Rezdiffra, priporočenem odmerjanju in spremembah uporabe.
O FDA odobreno zdravilo Rezdiffra v okviru pospešene odobritvene poti, ki omogoča zgodnejšo odobritev zdravil, ki zdravijo resna stanja in obravnavajo neizpolnjene zdravstvene potrebe, na podlagi nadomestne ali vmesne klinične končne točke, za katero je razumno verjetno, da napoveduje klinično korist. Zahtevana zgoraj omenjena 54-mesečna študija, ki še poteka, bo ocenila klinično korist po 54 mesecih zdravljenja z zdravilom Rezdiffra.
Rezdiffra je za to indikacijo prejela oznake Breakthrough Therapy, Fast Track in Priority Review.
O FDA odobril zdravilo Rezdiffra družbi Madrigal Pharmaceuticals.
***
vir:
FDA 2024. Sporočilo za javnost – FDA odobri prvo zdravljenje za bolnike z brazgotinami na jetrih zaradi bolezni zamaščenih jeter. Objavljeno 14. marca 2024. Na voljo na https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
