Terapija z mezenhimskimi izvornimi celicami (MSC): FDA odobri Ryoncil 

Ryoncil je bil odobren za zdravljenje na steroide odporne akutne reakcije presadka proti gostitelju (SR-aGVHD), življenjsko nevarnega stanja, ki je lahko posledica presaditve krvnih matičnih celic, izvedene za nadomestitev okvarjenih izvornih celic prejemnika pri nekaterih vrstah krvnega raka. , bolezni krvi ali motnje imunskega sistema. Zaradi tega je Ryoncil prva terapija z MSC (mezenhimskimi matičnimi celicami), ki jo je odobrila FDA. Ryoncil vsebuje MSC, izolirane iz kostnega mozga zdravih odraslih darovalcev, ki se lahko diferencirajo v številne druge vrste celic. Intravenske infuzije mezenhimskih stromalnih celic (MSC) zagotavljajo prednosti preživetja.  

18. decembra 2024 je dr. FDA odobren Ryoncil (remestemcel-L-rknd), alogensko (donorsko) zdravljenje z mezenhimskimi stromalnimi celicami (MSC) kostnega mozga za zdravljenje na steroide odporne akutne reakcije presadka proti gostitelju (SR-aGVHD) pri pediatričnih bolnikih 2 meseca starosti in starejši. Zaradi tega je Ryoncil prva terapija z MSC (mezenhimskimi matičnimi celicami), ki jo je odobrila FDA.  

Ryoncil vsebuje MSC, izolirane iz kostnega mozga zdravih odraslih darovalcev, ki se lahko diferencirajo v številne druge vrste celic.  

Na steroide neodzivna akutna reakcija presadka proti gostitelju (SR-aGVHD) je resno in življenjsko nevarno stanje, ki ima lahko pomembne, obsežne zdravstvene posledice, vključno s poškodbami več organov, zmanjšano kakovostjo življenja in tveganjem smrti pri prizadetih bolniki. To se lahko pojavi kot zaplet alogenske presaditve hematopoetskih (krvnih) matičnih celic (alo-HSCT).   

Pri alo-HSCT bolnik prejme hematopoetske matične celice od zdravega darovalca, da nadomestijo lastne izvorne celice in tvorijo nove krvne celice, postopek, ki se pogosto izvaja kot del zdravljenja določenih vrst krvnega raka, krvnih bolezni ali motenj imunskega sistema. 

Odobritev zdravila Ryoncil sledi oceni njegove varnosti in učinkovitosti v multicentrični študiji z eno krakom, ki je vključevala 54 pediatričnih udeležencev s SR-aGVHD, ki so bili podvrženi alo-HSCT. Udeleženci so prejeli skupaj osem intravenskih infuzij zdravila Ryoncil dvakrat na teden štiri zaporedne tedne. Ocena učinkovitosti je temeljila predvsem na stopnji in trajanju odziva na zdravljenje 28 dni po uvedbi zdravila Ryoncil. 

V drugem preskušanju za SR-aGVHD po alo-HSCT je bilo ugotovljeno, da kombinacija MSC in baziliksimaba (monoklonskega protitelesa, ki se uporablja za preprečevanje zavrnitve presadka) vodi do veliko boljše stopnje popolnega odziva (CR) kot baziliksimab sam.

V kliničnih preskušanjih so opazili, da IV infuzije mezenhimskih stromalnih celic (MSC) zagotavljajo koristi za preživetje. 

*** 

Reference:  

1. Sporočilo za javnost FDA – FDA odobri prvo terapijo z mezenhimskimi stromalnimi celicami za zdravljenje akutne reakcije presadka proti gostitelju, odporne na steroide. Objavljeno 18. decembra 2024. Na voljo na https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Mezenhimske stromalne celice in baziliksimab izboljšajo odziv na steroide neodzivno akutno reakcijo presadka proti gostitelju kot zdravljenje druge izbire: multicentrično, randomizirano, kontrolirano preskušanje. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Dvoletni rezultati varnosti mezenhimskih stromalnih celic iPS, pridobljenih iz celic, pri akutni na steroide odporni bolezni presadka proti gostitelju. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***