Monoklonska protitelesa (mAbs) lekanemab in donanemab so bila odobrena za zdravljenje zgodnje Alzheimerjeve bolezni v Združenem kraljestvu oziroma ZDA, medtem ko je bilo dovoljenje za promet lekanemaba v EU zavrnjeno zaradi "nezadovoljivih" podatkov o varnosti in učinkovitosti iz kliničnih preskušanj. NICE, javni organ v Združenem kraljestvu, odgovoren za ocenjevanje dokazov o novih zdravstvenih tehnologijah za zagotavljanje vrednosti za davkoplačevalce, meni, da so koristi lekanemaba premajhne, da bi upravičile stroške za NZS. podano, Alzheimerjeva bolezen je pogosta nevrodegenerativna motnja, za katero je značilno progresivno upadanje spomina in je prizadetih približno 4 % ljudi, starih 60+ let po vsem svetu (5.4 % v Zahodni Evropi in 6.4 % v Severni Ameriki), odobritev dveh monoklonskih protiteles za zdravljenje zgodnje Alzheimerjeve bolezni ponuja upanje na izboljšanje kakovosti življenja (QoL) prizadetih ljudi.
22. avgusta 2024 je Regulativna agencija za zdravila in zdravstvene izdelke (MHRA) Združenega kraljestva odobrila lekanemab za uporabo v zgodnjih fazah Alzheimerjeva bolezen (AD). To je prvo zdravilo za Alzheimerjevo bolezen, ki ima dovoljenje za uporabo v Združenem kraljestvu.
Lekanemab je monoklonsko protitelo (mAbs). Zadrži poslabšanje simptomov Alzheimerjeve bolezni, tako da se veže na amiloid beta in zmanjša plake v možganih. V kliničnih preskušanjih je pokazalo nekaj dokazov o učinkovitosti pri upočasnitvi napredovanja bolezni.
Vendar Nacionalni inštitut za odličnost zdravja in oskrbe (NICE), javni organ, odgovoren za ocenjevanje dokazov o novih zdravstvenih tehnologijah za zagotavljanje vrednosti za davkoplačevalce, meni, da so koristi lekanemaba premajhne, da bi upravičile stroške za NZS.
Nacionalna zdravstvena služba (NHS) je univerzalni sistem, ki se javno financira iz splošnih davkov. Zagotavlja zdravstvene storitve vsem, brezplačne na mestu dostave na podlagi potrebe po zdravstvenem varstvu (in ne na podlagi plačilne sposobnosti). NICE izvaja analizo stroškovne učinkovitosti (CEA) za novo zdravljenje in zagotavlja klinične smernice za NHS. Prednosti novega zdravljenja bi morale biti dovolj dobre, da upravičijo stroške, preden ga odobri NHS. Osnutek priporočila NICE glede lekanemaba (tj. "Koristnosti novega zdravila za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni lekanemab so premajhne, da bi upravičile stroške za NZS") pomeni, da lekanemab ne bo na voljo bolnikom NHS. Vendar pa lahko zasebni bolniki izkoristijo zdravljenje z lekanemabom, če oskrbo plačajo iz lastnega žepa.
Pred tem je 25. julija 2024 Evropska agencija za zdravila (EMA) zavrnila dovoljenje za promet z zdravilom Leqembi (zdravilna učinkovina: lekanemab) za zdravljenje Alzheimerjeva bolezen. EMA je imela pomisleke glede varnosti in učinkovitosti. Na splošno je agencija ugotovila, da koristi zdravljenja niso dovolj velike, da bi odtehtale tveganja zaradi zavrnitve. 5. avgusta 2024 je podjetje za Leqembi zahtevalo ponovni pregled mnenja o zavrnitvi.
V ZDA je bil 02. julija 2024 za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni odobren Kisunla (donanemab-azbt; tako kot lekanemab je tudi donanemab monoklonsko protitelo, ki se veže na amiloid v možganih in zmanjša simptome). Indiciran je za bolnike z blago kognitivne okvare ali blage stopnje demence Alzheimerjeva bolezen.
Alzheimerjeva bolezen je pogosta nevrodegenerativna motnja, za katero je značilno progresivno upadanje spomina. Prizadete so kognitivne funkcije, kot so sposobnost razmišljanja, učenja in organiziranja. Po vsem svetu je prizadetih približno 4 % ljudi, starejših od 60 let. Prevalenca v Zahodni Evropi in Severni Ameriki je 5.4 % oziroma 6.4 %. Odobritev dveh monoklonskih protiteles, Lecanemab v Veliki Britaniji in donanemab v ZDA, za zdravljenje zgodnje Alzheimerjeve bolezni ponuja možnost in upanje za izboljšanje kakovosti življenja (QoL) za prizadete ljudi. Tudi »nekaj« dokazov o učinkovitosti je dobrodošel začetek.
***
Reference:
- van Dyck, CH et al. Lekanemab pri zgodnji Alzheimerjevi bolezni. N. angl. J. Med. 388, 9–21 (2023). DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948
- MHRA. Sporočilo za javnost – Lekanemab licenciran za odrasle bolnike v zgodnjih fazah Alzheimerjeve bolezni. Objavljeno 22. avgusta 2024. Na voljo na https://www.gov.uk/government/news/lecanemab-licensed-for-adult-patients-in-the-early-stages-of-alzheimers-disease
- LEPO. Novice – Koristi novega zdravila za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni lekanemab so premajhne, da bi upravičile stroške NHS. Objavljeno 22. avgusta 2024. Na voljo na https://www.nice.org.uk/news/articles/benefits-of-new-alzheimer-s-treatment-lecanemab-are-too-small-to-justify-the-cost-to-the-nhs
- Evropska agencija za zdravila. Leqembi. Posodobitev od 5. avgusta 2024. Na voljo na https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqembi
- FDA odobri zdravljenje odraslih z Alzheimerjevo boleznijo https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease
- KISUNLA (donanemab-azbt) injekcija, za intravensko uporabo Začetna odobritev ZDA: 2024 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761248s000lbl.pdf
- Espay AJ, Kepp KP, Herrup K. Lekanemab in Donanemab kot terapije za Alzheimerjevo bolezen: Ilustrirana perspektiva podatkov. eNeuro. 2024. julij 1; 11 (7): ENEURO.0319-23.2024. DOI: https://doi.org/10.1523/ENEURO.0319-23.2024
***