Concizumab (trgovsko ime, Alhemo)je 20. decembra 2024 FDA odobrila monoklonsko protitelo za preprečevanje epizod krvavitev pri bolnikih s hemofilijo A z zaviralci faktorja VIII ali hemofilijo B z zaviralci faktorja IX. Pred nekaj dnevi, 16. decembra 2024, ga je odobrila Evropska agencija za zdravila (EMA) za iste indikacije.
Nekateri bolniki s hemofilijo, ki jemljejo »zdravila s faktorjem strjevanja« za zdravljenje motnje strjevanja krvi, razvijejo protitelesa (proti zdravilom s faktorjem strjevanja). Nastala protitelesa zavirajo delovanje "zdravil s faktorjem strjevanja krvi", zaradi česar so manj učinkovita. To stanje se trenutno zdravi z induciranjem imunske tolerance z dnevnimi injekcijami faktorjev strjevanja krvi. Odobritev Concizumaba (Alhemo) takšnim bolnikom omogoča alternativno zdravljenje.
Koncizumab se daje vsak dan v obliki subkutane injekcije.
Odobritev zdravila Alhemo je temeljila na oceni njegove varnosti in učinkovitosti v večnacionalnem, večcentričnem, odprtem kliničnem preskušanju 3. faze. V preskušanju se je letna stopnja krvavitev (ABR) zmanjšala za 86 % za skupino, ki je prejemala zdravilo Alhemo, v primerjavi s skupino brez profilakse.
Motnje strjevanja krvi pri hemofiliji nastanejo zaradi neustreznosti faktorjev strjevanja krvi. Hemofilija A je posledica pomanjkanja faktorja strjevanja VIII, medtem ko je hemofilija B posledica nizke ravni faktorja IX. Pomanjkanje funkcionalnega faktorja XI je odgovorno za hemofilijo C. Ta stanja se zdravijo z infundiranjem komercialno pripravljenega faktorja strjevanja krvi ali izdelka brez faktorja kot funkcionalnega nadomestila manjkajočega faktorja.
Oktokog alfa (Advate), ki je različica faktorja strjevanja VIII, 'gensko spremenjena s tehnologijo DNA', se običajno uporablja za preventivo in zdravljenje hemofilije A po potrebi. Za hemofilijo B se uporablja nonacog alfa (BeneFix), ki je izdelana različica faktorja strjevanja IX, ki se pogosto uporablja.
Himpavzi (marstacimab-hncq)človeško monoklonsko protitelo, ki cilja na "zaviralec poti tkivnega faktorja", je bilo nedavno odobreno kot novo zdravilo za preprečevanje epizod krvavitev pri posameznikih s hemofilijo A ali hemofilijo B.
***
Reference:
- FDA odobri zdravilo za preprečevanje ali zmanjšanje pogostosti krvavitev pri bolnikih s hemofilijo A z zaviralci ali hemofilijo B z zaviralci. Objavljeno 20. decembra 2024. Na voljo na https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo – koncizumab. Na voljo https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo in https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NZS. Zdravljenje hemofilije. Na voljo na https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Zdravljenje hemofilije. Na voljo na https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Povezani članek
- Hympavzi (marstacimab): Novo zdravljenje hemofilije. Znanstveni evropski. Objavljeno 12. oktobra 2024. Na voljo na https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
