Koncizumab (Alhemo) za hemofilijo A ali B z zaviralci

Concizumab (trgovsko ime, Alhemo)je 20. decembra 2024 FDA odobrila monoklonsko protitelo za preprečevanje epizod krvavitev pri bolnikih s hemofilijo A z zaviralci faktorja VIII ali hemofilijo B z zaviralci faktorja IX. Pred nekaj dnevi, 16. decembra 2024, ga je odobrila Evropska agencija za zdravila (EMA) za iste indikacije.  

Nekateri bolniki s hemofilijo, ki jemljejo »zdravila s faktorjem strjevanja« za zdravljenje motnje strjevanja krvi, razvijejo protitelesa (proti zdravilom s faktorjem strjevanja). Nastala protitelesa zavirajo delovanje "zdravil s faktorjem strjevanja krvi", zaradi česar so manj učinkovita. To stanje se trenutno zdravi z induciranjem imunske tolerance z dnevnimi injekcijami faktorjev strjevanja krvi. Odobritev Concizumaba (Alhemo) takšnim bolnikom omogoča alternativno zdravljenje.  

Koncizumab se daje vsak dan v obliki subkutane injekcije.  

Odobritev zdravila Alhemo je temeljila na oceni njegove varnosti in učinkovitosti v večnacionalnem, večcentričnem, odprtem kliničnem preskušanju 3. faze. V preskušanju se je letna stopnja krvavitev (ABR) zmanjšala za 86 % za skupino, ki je prejemala zdravilo Alhemo, v primerjavi s skupino brez profilakse.  

Motnje strjevanja krvi pri hemofiliji nastanejo zaradi neustreznosti faktorjev strjevanja krvi. Hemofilija A je posledica pomanjkanja faktorja strjevanja VIII, medtem ko je hemofilija B posledica nizke ravni faktorja IX. Pomanjkanje funkcionalnega faktorja XI je odgovorno za hemofilijo C. Ta stanja se zdravijo z infundiranjem komercialno pripravljenega faktorja strjevanja krvi ali izdelka brez faktorja kot funkcionalnega nadomestila manjkajočega faktorja.  

Oktokog alfa (Advate), ki je različica faktorja strjevanja VIII, 'gensko spremenjena s tehnologijo DNA', se običajno uporablja za preventivo in zdravljenje hemofilije A po potrebi. Za hemofilijo B se uporablja nonacog alfa (BeneFix), ki je izdelana različica faktorja strjevanja IX, ki se pogosto uporablja.  

Himpavzi (marstacimab-hncq)človeško monoklonsko protitelo, ki cilja na "zaviralec poti tkivnega faktorja", je bilo nedavno odobreno kot novo zdravilo za preprečevanje epizod krvavitev pri posameznikih s hemofilijo A ali hemofilijo B.   

*** 

Reference:  

1. FDA odobri zdravilo za preprečevanje ali zmanjšanje pogostosti krvavitev pri bolnikih s hemofilijo A z zaviralci ali hemofilijo B z zaviralci. Objavljeno 20. decembra 2024. Na voljo na https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. EMA. Alhemo – koncizumab. Na voljo https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo in https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NZS. Zdravljenje hemofilije. Na voljo na https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. CDC. Zdravljenje hemofilije. Na voljo na  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

Povezani članek 

• Hympavzi (marstacimab): Novo zdravljenje hemofilije. Znanstveni evropski. Objavljeno 12. oktobra 2024. Na voljo na http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***