11. oktobra 2024 je Hympavzi (marstacimab-hncq), človeško monoklonsko protitelo, ki cilja na »zaviralec poti tkivnega faktorja«, prejelo ZDA FDAodobritev kot novo zdravilo za preprečevanje epizod krvavitev pri posameznikih s hemofilijo A ali hemofilijo B.
Pred tem, 19. septembra 2024, je Evropska agencija za zdravila (EMA) izdala dovoljenje za promet z zdravilom Hympavzi za preprečevanje krvavitev pri bolnikih s hudo hemofilijo A ali B.
Hemofilija A je dedna motnja strjevanja krvi, ki jo povzroča pomanjkanje faktorja strjevanja krvi VIII, medtem ko je hemofilija B posledica pomanjkanja faktorja strjevanja krvi IX. Oba stanja se tradicionalno zdravita z nadomeščanjem manjkajočih faktorjev strjevanja krvi z injekcijami.
Hympavzi preprečuje epizode krvavitve z drugačnim postopkom. Usmerjeno je na naravno prisotno antikoagulacijsko beljakovino, imenovano "zaviralec poti tkivnega faktorja", in zmanjša njeno antikoagulacijsko aktivnost ter tako poveča količino trombina.
Novo zdravilo bolnikom ponuja novo možnost zdravljenja. To je prvo, nefaktorsko in enkrat tedensko zdravljenje hemofilije B.
Odobritev zdravila Hympavzi s strani FDA temelji na zadovoljivih rezultatih multicentričnega kliničnega preskušanja faze 3, ki je ocenilo njegovo varnost in učinkovitost pri mladostnikih in odraslih udeležencih, starih od 12 do <75 let, s hudo hemofilijo A ali zmerno hudo do hudo hemofilijo B.
***
Viri:
- Sporočilo za javnost FDA – FDA odobri novo zdravljenje hemofilije A ali B. Objavljeno 11. oktobra 2024. Na voljo na https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi – Marstacimab. Na voljo na https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
, a human monoclonal antibody targeting “tissue factor pathway inhibitor” received US FDA’s approval as a new drug for prevention of bleeding episodes in individuals with hemophilia A or hemophilia B. ){kind=link}